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        特發性矮小用生長激素治療可以嗎?

        1. 2019-05-08
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          特發性矮小是指到目前為止尚不能明確病因的矮小,即不伴有潛在病理狀態的身材矮小,是兒童期身材矮小的最常見原因,占所有矮小患兒的60%-70%左右。從臨床特征看,特發性矮小的孩子看不出異常,多項檢查項目也都正常,但就是身高比同齡人矮小。
         
          數據顯示,90%以上的矮小癥患兒都存在自卑、抑郁等不同的心理障礙,有的孩子甚至因為身材在班級中倒數而不愿上學。 此外,身材的缺陷也直接影響了他們的升學、就業以及婚姻擇偶標準。
         
          特發性矮小用生長激素治療可以嗎?
         
          目前美國FDA批準的基因重組人生長激素(rhGH)適應癥有:生長激素缺乏癥(GHD);兒童腎移植前腎衰相關的生長障礙;艾滋病相關的代謝病和消瘦;特納綜合征伴生長障礙;Prader-Willi綜合征;小于胎齡兒;特發性矮小;短腸綜合征;SHOX基因缺陷不伴GHD患兒。
         
          美國食品藥品監督局管理局(FDA)和中國食品藥品監督管理局(CFDA)批準治療兒童矮小的唯一有效的藥品只有生長激素。當然,生長激素治療效果受到開始治療的年齡、基礎身高、骨齡、營養、遺傳等因素影響。如果骨骼已經閉合,將不能應用生長激素治療。目前,我國國產生長激素品類和劑型不僅比較全面,還有國內首創的長效生長激素,告別每天注射痛苦,提高用藥依從性。張麗娜醫生:目前,重組人生長激素是國內外公認可以有效促進兒童長高的藥物,大規模的臨床研究證實:使用重組人生長激素治療生長激素缺乏患者,平均每年可增高8-12cm。
         
          什么是生長激素?
         
          生長激素(Human Growth Hormone,hGH)是由人體腦垂體前葉分泌的一種肽類激素,由191個氨基酸組成。生長激素通過刺激肝臟等組織產生胰島素樣生長因子(IGF-1)發揮其生理功能,促進骨骼生長,促進機體合成代謝和蛋白質合成,促進脂肪分解,抑制葡萄糖利用使血糖升高。青春發育期時,生長激素在性激素的協同作用下,更進一步引起身高快速增長。
         
          那么,生長激素治療是否安全呢?
         
          1、甲狀腺功能減低:在注射2-3月后發生,可按需給予L-甲狀腺素片糾正;
         
          2、糖代謝改變:長期、較大量使用生長激素可能使患兒發生胰島素抵抗,空腹血糖和胰島素水平上升,但很少超過正常高限,停用生長激素數月后即可恢復正常,在療程中注意監測,對有糖尿病家族史者和肥胖患兒尤須注意;
         
          3、特發性良性顱內壓升高,生長激素可引起鈉水潴留,個別患者會出現特發性顱內壓升高、外周水腫和血壓升高,多發生于慢性腎功能衰竭、Turner綜合征和生長激素缺乏癥所致生長障礙患兒,可暫停生長激素治療,并加用小劑量脫水劑降低顱內壓;
         
          4、抗體產生:由于制劑純度的不斷提高,目前抗體產生率已減少,水溶液制劑更少;
         
          5、股骨頭滑脫、壞死:因為骨骺在治療后生長加速、肌力增強、運動增多時易引起股骨頭滑脫、無菌性壞死,致跛行,亦可出現膝關節、髖關節疼痛,呈外旋病理狀態,可暫時停用生長激素,并補充維生素D和鈣片治療;
         
          6、注射局部紅、腫或皮疹:通常在數日內消失,可繼續使用,目前已甚少見;
         
          7、誘發腫瘤的可能性:國際上有關組織曾進行過相關調查研究,根據國家合作生長組和藥物治療研究中心等學術機構的大量流行病學資料,包括對腫瘤患者年齡、性別和種族等人群信息進行綜合分析,結果顯示:對無潛在腫瘤危險因素存在的兒童,生長激素治療不增加白血病發生和腫瘤復發的危險,但對曾有腫瘤、有家族腫瘤發生遺傳傾向、畸形綜合征,長期超生理劑量生長激素應用時需謹慎,治療過程中應密切監測血清IGF-1水平,超過正常參照值+2SD者宜暫時停用。

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